药物化学学科历史悠久，是国内最早设立的药物化学学科点之一，其前身可追溯至1939年国立药学专科学校（中国药科大学前身）成立的制药化学组。药物化学学科是首批国家重点学科，药物化学专业是国务院批准的全国首批硕士、博士学位授权点。历经大半个世纪的薪火传承，先后有我国著名药物化学家王殿翔、雷兴翰、黄兰荪、彭司勋（中国工程院院士）、廖清江和段庭汉等在药物化学系从事教学和科研工作。2022世界大学排名中心（CWUR）学科排行榜上，药物化学学科位列全球第三位、亚洲第一，已成为培养新药创制科技人才的摇篮，为我国制药行业的发展输送了大批骨干。 药物化学学科现有教职工56人，其中专任教师44人。专任教师中100%具有博士学位；正高职称23人，副高职称21人。博士生导师30人，硕士生导师44人。现有享受国务院特殊津贴专家1人，全国模范教师1人，国家“万人计划”教学名师1人，国家教学名师1人，国家“万人计划”青年拔尖人才1人，中组部“青年千人”计划专家1人，教育部新世纪优秀人才1人，中国科协青年人才托举工程2人，江苏省有突出贡献的中青年专家1人，江苏省首届“十佳研究生导师”1人，江苏特聘教授3人，江苏省第六届十大杰出专利发明人1人，江苏省“青蓝工程”中青年学术带头人3人，江苏省“青蓝工程”优秀青年骨干教师6人，江苏省“六大人才高峰”高层次人才4人，江苏省“333工程”培养对象5人，江苏省“双创人才”2人，江苏省“双创博士”2人，江苏省杰青1人，江苏省优青2人，江苏省新长征突击手1人，药明康德生命化学研究奖学者奖获得者1人。 现有国家药典委员会执行委员1名，中国药学会理事1名，中国药学会药物化学专业委员会副主任委员1名、委员2名，国家执业药师资格考试命审题专家 2名。
党建方面，药物化学教工党支部依托药物化学系，拥有专职教师及师资博士后党员30人，包括全国模范教师尤启冬教授。支部荣获首批“全国党建工作样板支部”，被中共江苏省委教育工作委员会评为全省高校先进基层党组织。
教学研究方面，1959年，著名药物化学家、中国工程院院士彭司勋教授主编出版了我国第一部《药物化学》教材，是药学类院校药物化学课程教学的经典之作。2000年，该教材由国家级教学名师尤启冬教授担任主编，被评为“教育部国家级规划教材”。2021年，尤启冬教授荣获全国教材建设先进个人称号。药物化学学科在教学团队建设、教材编写、教学方法改革、课程体系建设等方面取得了一系列成果和荣誉，先后获得国家级教学成果奖3项，江苏省教学成果特等奖2项；国家级教学名师1人、国邦卓越奖教金获得者2人；全国微课教学竞赛特等奖获奖者1人、一等奖2人，全国青年教师教学能力大赛特等奖获奖者2人、一等奖1人。
科学研究方面，药物化学学科目前拥有江苏省药物分子设计与成药性优化重点实验室、江苏省“双创团队”、江苏省“青蓝工程”科技创新团队、江苏省高等学校优秀科技创新团队和江苏省十佳研究生导师团队。2015年以来，先后获得国家科技进步二等奖1项，江苏省科技进步一等奖2项；获得3个1类新药临床批件；立项国家自然科学基金重点项目2项、国家“重大新药创制”科技重大专项2项，重大国际合作项目3项；签订1000万以上产业化开发项目15项，累计到账经费超2亿元。申请PCT专利50余件，获国内外授权发明专利300余件；发表SCI论文800余篇，其中IF大于10的论文40余篇，在J Med Chem上发表论文80余篇。
近年来，药物化学学科先后主持召开世界华人药物化学研讨会、海峡两岸药物化学研讨会等学术会议8次；先后与多个国家和地区的20余所高校交流互访，与哈佛大学、斯坦福大学、麻省理工学院、霍普金斯大学、密歇根大学、明尼苏达大学等开展科研合作；承担了3门留学生全英文课程授课；累计近20名教师出国进修访问，80余名学生出国交流学习，10余名留学生在药物化学系攻读研究生。
药物化学学科重点研究方向：
1．创新药物研究
重点针对恶性肿瘤、感染、代谢、免疫、心脑血管系统等重大疾病，采用合理药物设计方法，结合现代人工智能技术，进行药物设计、合成及生物活性评价，开展创新药物研究。包括：（1）靶向GPCR、激酶、离子通道、核酸、转录因子等，开展高选择性创新药物研究；（2）特异性调控蛋白-蛋白相互作用复杂体系的小分子药物设计与开发；（3）基于蛋白降解、翻译后修饰等环节，开展精准调控药物的研发；（4）针对基因分型或代谢酶谱不同，研发伴随检测试剂盒，满足临床个体化用药的需求。
2．天然产物药物研究 以活性天然产物为先导化合物，开展基于天然产物的创新药物研究。包括：（1）利用现代有机合成策略，开展活性天然产物的全合成研究，突破来源的瓶颈问题，为创新药物研究提供结构骨架多样性的类天然产物化合物库；（2）通过对天然产物的结构优化，在提高生物活性的同时，解决其稳定性、溶解度、药代动力学等成药性方面的问题，获得结构新颖的先导化合物或候选药物，开展作用机制研究并确证作用靶点，最终获得具有自主知识产权的新药。
3. 药物合成及新工艺研究
为解决药物研发和生产中的合成瓶颈，开展有机合成化学和药物合成新工艺研究。包括：（1）发现和开发高效、选择性和经济性的有机合成新方法，解决制药和化学生物学等领域的合成问题。（2）针对临床使用的大品种和专利到期药，采用现代有机合成手段和绿色化学理念，开展药物合成新工艺研究。
4. 药物化学生物学
聚焦“健康中国”的国家重大战略，依据药学基础理论，在分子水平上研究疾病发生和发展机制，旨在发现新靶点、新机制、新结构并进行生物活性评价与功能研究。包括：（1）原创药物靶点的发现；（2）高通量筛选平台的建立和优化；（3）药物-靶标相互作用及蛋白质互作信号网络研究；（4）基于生物分子的靶向创新药物研发。
5. 药物设计学
系统整合药物设计的软硬件体系，借助人工智能（AI）技术，强调算法创新，在靶标发现及相关调控网络的解析、先导化合物的发现与优化、成药性分析与改进等层面构建研发体系，提升药物原始创新的能力与效率。研究方向包括：（1）基于AI技术的创新算法与研究体系；（2）基于多尺度分子模拟的靶标-配体识别作用机制研究，精准设计药物分子；（3）结合网络药理学，解析关键药物靶标的调控网络与核心事件，拓展药物靶标范围；（4）基于计算机辅助药物设计（CADD）技术高效发现具有全新分子骨架的先导化合物。